EMA wil middelen sneller bij patiënt

Ongeveer een derde van alle protocollen die voor toetsing worden aangeboden, betreft geneesmiddelonderzoek. Onder meer in het kader van de nieuwe EU-wetgeving kreeg deze vorm van onderzoek extra aandacht tijdens het symposium.

Namens het Europees Geneesmiddelenagentschap, sinds maart 2019 in Nederland gevestigd, sprak prof. dr. Corinne de Vries, in haar voordracht getiteld ‘EMA’s strategic reflection on European regulatory science to 2025 – potential impact on medicinal product research relevant to CCMO’, over de nieuwe EMA-strategie, die erop gericht is dat zoveel mogelijk patiënten baat hebben bij de innovatieve kracht van wetenschap en bedrijfsleven. Een academische opleiding in regulatory science kan daaraan bijdragen.

Corinne de Vries, hoofd science and innovation support, Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA).

Het verhaal van De Vries sloot aan bij het betoog van Van Thiel. Ook zij signaleerde de toegenomen complexiteit van biomedisch onderzoek, mede gedreven door ontwikkelingen als personalised medicine. En ook De Vries pleitte voor de uitwisseling van kennis en expertise als een van de belangrijkste manieren om de uitdagingen van de 21e eeuw tegemoet te treden. De doelstelling van de EMA is uiteraard iets anders dan die van een METC of de CCMO.

Het Europees agentschap moet beslissen of een geneesmiddel of Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) veilig en effectief genoeg is om het toe te laten tot de Europese markt. De recent geformuleerde nieuwe strategie van de EMA kijkt daarbij ook naar aspecten als toegankelijkheid en beschikbaarheid. Zo is het Priority Medicines-programma (PRIME) erop gericht om 'tempo te maken' bij de ontwikkeling en beoordeling van veelbelovende nieuwe middelen tegen aandoeningen waarvoor nu nog geen adequate behandeling bestaat. Kleinere biotechbedrijven met een interessant product kunnen rechtstreeks aankloppen bij de EMA voor advies. Zo heeft de EMA actief geholpen om de ATMP Zynteglo® (gentherapie tegen de bloedziekte bèta-thalassemie) naar de markt te krijgen.

‘Als innovaties in wetenschap en bedrijfsleven in de pas lopen met ontwikkelingen in zorg, regelgeving en vergoeding, is dat beter voor de patiënt.’ – Corinne de Vries

Paralelle trajecten

Dat een geneesmiddel of medisch hulpmiddel veilig en effectief is, betekent nog niet automatisch dat het ook voor vergoeding in aanmerking komt. Hoewel deze keuze per land gemaakt wordt en dus niet de verantwoordelijkheid van de EMA is, denkt het agentschap wel mee over onderzoek naar de waarde van een product voor de patiënt, het zogeheten HTA (Health Technology Assessment) onderzoek. Soms kunnen deze aspecten immers worden meegenomen in de studies die toch verricht moeten worden om de effectiviteit van een product aan te tonen. De Vries benadrukte dat het daarbij ook belangrijk is om patiënten te vragen wat zij willen. Patiënten met de ziekte van Parkinson bijvoorbeeld hebben soms meer last van een slaapstoornis dan van hun tremor.

In meer algemene zin pleitte De Vries ervoor om meer te streven naar parallelle trajecten in de innovatie in het systeem van wetenschap en bedrijfsleven enerzijds en het systeem van zorg, regelgeving en vergoeding anderzijds. Hoe beter die twee in de pas lopen, des te meer baat heeft de patiënt bij innovatieve ontwikkelingen.

Corinne de Vries, hoofd science and innovation support, Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA).

Innovatie stimuleren

De EMA ziet het als een van haar taken om bij te dragen aan vernieuwingen op grond van medisch-wetenschappelijk onderzoek. Bij de EMA bestaat de indruk dat de investeringen van de Europese Unie in wetenschap meer klinische toepassingen kunnen opleveren. Mede daarom wil de EMA meer dialoog met de kennisinstellingen waar het innovatieve onderzoek plaatsvindt. Zo'n dialoog moet leiden tot beter wederzijds begrip, zowel van de obstakels in onderzoek en regelgeving als van de mogelijkheden om dergelijke obstakels te overwinnen.

Zorgvuldige maar zo min mogelijk bureaucratische toetsing in de METC's kan bijdragen aan zo'n innovatief klimaat. Nederland kan inderdaad een voortrekkersrol spelen, maar zou daarbij volgens De Vries wel telkens de afstemming met andere Europese landen moeten zoeken, zeker in het licht van de nieuwe EU-verordening voor geneesmiddelenonderzoek. Ook daar ligt volgens de EMA een taak voor de kennisinstellingen, die met gericht onderzoek de regulatoire wetenschap verder helpen en professionals kunnen opleiden in het omgaan met en toepassen van bestaande regels.

Tekst: Pieter van Megchelen
Foto's: René Verleg