Geneesmiddelen voor gentherapie (GTMP’s)
Geneesmiddelen voor gentherapie (GTMP’s) bevatten recombinant nucleïnezuur dat aan de mens wordt toegediend met als doel een therapeutisch, profylactisch of diagnostisch effect. De werking houdt rechtstreeks verband met de erin opgenomen recombinante nucleïnezuursequentie.
De officiële definitie van GTMP’s in de Europese richtlijnen is:
Onder „geneesmiddelen voor gentherapie” worden biologische geneesmiddelen met de volgende eigenschappen verstaan:
a) het geneesmiddel bevat een werkzame stof die geheel of gedeeltelijk bestaat uit recombinant nucleïnezuur dat bij de mens wordt gebruikt of aan de mens wordt toegediend om een genetische sequentie te reguleren, te repareren, te vervangen, toe te voegen of te verwijderen;
b) de therapeutische, profylactische of diagnostische werking van het geneesmiddel houdt rechtstreeks verband met de erin opgenomen recombinante nucleïnezuursequentie of met het genetische expressieproduct van die sequentie.
Vaccins tegen infectieziekten worden niet als geneesmiddelen voor gentherapie beschouwd.
Meer informatie vindt u in bijlage 1 deel IV van Richtlijn 2009/120/EC, Richtlijn 2001/83/EC en amendement Richtlijn 2003/63/EC deel IV.
Voorbeelden van GTMP’s zijn plasmiden van biologische oorsprong, virale vectoren en genetisch gemodificeerde humane cellen (zoals CAR-T-cellen).
Meer informatie over wet- en regelgeving voor onderzoek met genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) vindt u op de website van het Loket Gentherapie.