Bijlage IIa: Overzicht van door de CCMO beoordeelde onderzoeksprotocollen met een positief besluit

NL72936.000.21

Allogene stamceltransplantatie

NL81857.000.22

ECT-001- geëxpandeerde navelstrengbloed

NL73358.000.21

EDIT-101

Kinderen, adolescenten en volwassenen met Amaurosis congenita van Leber

NL75521.000.21

AAV5-hRKp.RPGR

Kinderen, adolescenten en volwassenen met X-gebonden Retinitis Pigmentosa

NL75522.000.21

AAV5-hRKp.RPGR

Kinderen, adolescenten en volwassenen met X-gebonden Retinitis Pigmentosa

NL76854.000.21

ARI-0001 CAR T-cellen

Volwassenen met aggresieve B-cel Non-Hodgkin lymfoom

NL77275.000.21

DTX401

Kinderen ouder dan 8 jaar, adolescenten en volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type 1a

NL78036.000.21

DTX301

Kinderen vanaf 12 jaar, adolescenten en volwassenen met later ontstane ornithine transcarbamylase deficiëntie

NL78127.000.21

MEDI1191 monotherapie en gecombineerd met durvalumab

Volwassenen met oppervlakkige maligne melanomen of plaveiselcel histologie tumoren (substudie in NL)/Volwassenen met gevorderde solide tumoren (hoofdstudie)

NL78549.000.21

NTLA-2002

Volwassenen met hereditair angio-oedeem

NL78667.000.21

HB-201 monotherapie en gecombineerd met HB-202

Volwassenen met gevorderde HPV16+ tumoren

NL79584.000.22

PTC518

Volwassenen met de ziekte van Huntington

NL79800.000.21

NT-125

Volwassenen met refractaire solide tumoren

NL79971.000.22

Observationeel vervolgonderzoek

Kinderen en volwassenen met een CAR-T cell product van Kite Pharma

NL81033.000.22

SBT101 (AAV9-ABCD1 gen)

Volwassenen met X-gebonden adrenoleukodystrofie

NL81435.000.22

Daratumumab, bortezomib, lenalidomide en dexamethason, gevolgd door Cilta-cel of autologe stamceltransplantatie

Volwassenen met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom die in aanmerking komen voor transplantatie

NL81692.000.22

Zolgensma

Kinderen 2-12 jaar met spinale spieratrofie die eerder behandeld zijn met nusinersen of risdeplam

NL77458.000.21

Olezarsen

Volwassenen met hypertriglyceridemie (> 4 mmol/L)

NL78070.000.22

Olezarsen

Volwassenen met hypertriglyceridemie (>5.65 mmol/L)

NL78776.000.21

QR-421a

Adolescenten en volwassenen met Retinitis Pigmentosa veroorzaakt door mutaties in exon 13 van het USH2A gen

NL78827.000.22

ION363

Adolescenten en volwassenen met amyotrofische laterale sclerose met mutaties in het fused in sarcoma gen

NL79137.000.22

BIIB132

Volwassen met spinocerebellaire ataxie type 3

NL79190.000.22

ISIS 721744

Kinderen vanaf 12 jaar, adolescenten en volwassenen met heriditair angio-oedeem type 1 en 2

NL79273.000.22

Nusinersen

Pasgeborenen en babies tot 2 jaar met infantiele type spinale spieratrofie

NL80238.000.22

Olezarsen

Volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom

NL81330.000.22

Donidalorsen

Kinderen vanaf 12 jaar, adolescenten en volwassenen met heriditair angio-oedeem type 1 en 2

NL81580.000.22

VO659

Volwassenen 25-60 jaar met spinocerebellaire ataxie type 1 of 3 of de ziekte van Huntington

NL81625.000.22

BIIB115

Gezonde mannen 18-55 jaar

NL81751.000.22

DYNE-101

Volwassenen met myotone dystrofie type 1

NL81832.000.22

WVE-004

Volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en/of frontotemporale dementie veroorzaakt door C9orf72-mutatie

NL78939.000.21

Inclisiran

Volwassenen met atherosclerotische cardiovasculaire aandoening en verhoogd LDL-C

NL79863.000.22

ALN-APP

Volwassenen met een aanvang van de ziekte van Alzheimer vóór 65 jaar

NL80197.000.22

MTL-CEBPA + sorafenib of sorafenib monotherapie

Volwassenen met hepatocellulair carcinoom van virale oorsprong

NL80261.000.22

PTC518

Gezonde volwassenen 18-64 jaar

NL82198.000.22

SLN360

Volwassenen met verhoogde lipoproteïne a en hoog risico op cardiovasculaire voorvallen.

NL77147.000.21

SQZ-AAC-HPV monotherapie, of gecombineerd met ipilimumab en/of nivolumab

HLA-A*02-positieve volwassenen met gevorderde HPV16+ solide tumoren

NL79397.000.21

AKS-452

Gezonde volwassenen tenminste 3 maanden na volledige vaccinatie met geregistreerde COVID-19 vaccins van Pfizer, Moderna, Janssen of AstraZeneca

NL80449.000.22

VLA2001

Gezonde volwassenen 6-12 maanden na natuurlijke SARS-CoV2-infectie of vaccinatie met een mRNA COVID-19-vaccin

NL80806.000.22

VLA15

Gezonde mensen vanaf 5 jaar

NL81616.000.22

RSVPreF3 OA

Gezonde volwassenen ouder dan 50 jaar en volwassenen 50-59 jaar met onderliggende aandoeningen

NL77803.000.22

5-aminolevulinezuur

Kinderen en adolescenten met supratentoriële tumor (waarbij resectie een deel van de behandeling is)

NL79393.000.22

ELA026

Adolescenten en volwassenen met secundaire hemofagocyterende lymfohistiocytose

NL79829.000.22

Kunstmatige alvleesklier*

Jongeren 12-18 jaar met diabetes mellitus type 1 die gebruik maken van insuline toedieningen MDI, CSII, SAP of HCL

NL79890.000.21

Bacillus subtilis CU1 pro-biotisch voedingssupplement

Gezonde kinderen 3-6 jaar, volwassenen 30-49 jaar en 65-79 jaar

NL80452.000.22

[68Ga]Ga-PentixaFor

Volwassenen met primair en geïsoleerd secundair centraalzenuwstelsellymfoom die inductiechemotherapie krijgen

NL80839.000.22

Radiprodil

Babies en kinderen 28 dagen tot 15 jaar met GRIN2B-mutaties

NL79617.000.21

Betamethason

Zwangere vrouwen met foetale groeirestrictie

NL80388.000.22

GH001

Vrouwen met postpartum despressie

NL82597.000.22

Observationeel onderzoek

Gedoneerde restembryo's van koppels die eerder een IVF-behandeling hebben ondergaan