Onderzoeksprotocollen door CCMO beoordeeld met positief besluit

Onderstaande tabellen bieden een overzicht van de onderzoeksprotocollen die in 2020 door de CCMO beoordeeld zijn met een positief besluit. De protocollen zijn onderverdeeld in categorieën, met per protocol een toelichting op de interventie en de doelgroep. Meer informatie over de studies is terug te vinden door in het CCMO-register te zoeken op het betreffende dossiernummer.

Celtherapie

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL67150.000.19 NK-cellen, ex vivo gegenereerd vanuit HSPC's uit navelstrengbloed, + IL-2 Volwassenen met acute myeloïde leukemie
NL71942.000.19 Allogene levervoorlopercellen Volwassenen met acuut of chronisch leverfalen
NL72094.000.20 Stromale vasculaire fractie Volwassenen met verklevende littekens
NL72301.000.19 NEO PTC 01, een autoloog gepersonaliseerd T-celproduct Volwassenen met inoperabel of uitgezaaid melanoom
NL73236.000.20 NK-cellen, ex vivo gegenereerd vanuit HSPC's uit navelstrengbloed + cyclofosfamide & fludarabine Volwassenen met acute myeloïde leukemie in complete morfologische remissie met meetbare restziekte

Gentherapie/GGO

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL69764.000.19 GSK3377794 +/- pembrolizumab Volwassenen met gevorderde of teruggekeerde NSCLC
NL70193.000.19 TX200-TR101* Volwassenen met eindstadium nierziekte, die wachten op een niertransplantatie
NL70428.000.19 GSK3377794 Volwassenen met uitgezaaid of inoperabel synoviosarcoom
NL70429.000.19 GSK3377794 +/- pembrolizumab Volwassenen met gevorderde of teruggekeerde NSCLC en volwassenen met uitgezaaid of inoperabel synoviosarcoom
NL70568.000.19 Talimogene laherparepvec (T-VEC) + pembrolizumab Volwassenen met melanoom stadium IIIB-IVM1d bij wie de ziekte is verergerd na eerdere behandeling
NL70818.000.19 RAG1 LV CD34+ cellen Kinderen tot 24 maanden met RAG1-deficiënte SCID
NL71192.000.19 JNJ-68284528 Volwassenen met recidiverend of refractair multipel myeloom
NL71496.000.19 SAR441000 +/- cemiplimab Volwassenen met gevorderde solide tumoren
NL71665.000.19 GT005 Volwassenen van 55 jaar en ouder met geografische atrofie
NL71783.000.19 Vvax001** Vrouwen met HPV-16-positieve CIN3-leasies
NL71866.000.19 Neo-adjuvant talimogene laherparepvec (T-VEC) + nivolumab Volwassenen met resectabele cutane of subcutane melanoom metastasen +/- lymfeknoop metastase
NL71982.000.19 JNJ-68284528 versus pomalidomide, bortezomib en dexamethason of daratumumab, pomalidomide en dexamethason Volwassenen met multipel myeloom
NL72062.000.19 MDG1021** Volwassenen met aanhoudende of recidief hematologische maligniteiten na allogene hematologische stamceltransplantatie
NL72581.000.20 CLDN6-CAR-T-cellen +/- CLDN6-RNA-LPX Volwassenen met recidief of refractair gevorderde solide tumoren met CLDN6-expressie
NL73955.000.20 RGX-501 - Observationeel vervolgonderzoek, middel is in eerder onderzoek toegediend Volwassenen met homozygote familiaire hypercholesterolemie
NL74194.000.20 AAV5-hFIX Mannen met congenitale hemofilie B die een eerder onderzoek hebben afgerond
NL74278.000.20 CTX130 (CRISPR-Cas9 CAR-T-cellen) Volwassenen met gevorderd, gerecidiveerd of refractair niercelcarcinoom

* tevens celtherapie
** tevens vaccin

Antisense oligonucleotide

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL70538.000.19 Viltolarsen Jongens 4-8 jaar met Duchenne spierdystrofie
NL70632.000.19 SRP-5051 Jongens jonger dan 12 jaar, mannelijke adolescenten en volwassen mannen met Duchenne spierdystrofie
NL70639.000.20 Eteplirsen Jongens jonger dan 12 jaar en mannelijke adolescenten met Duchenne spierdystrofie
NL71559.000.19 Pelecarsen Volwassenen met cardiovasculaire aandoeningen met verhoogd Lp(a)
NL73220.000.20 BIIB078 Volwassenen met amyotrofische laterale sclerose met het C9ORF72-gen
NL73321.000.20 RO7248824 Kinderen jonger dan 12 jaar met Angelman-syndroom
NL73400.000.20 ISIS 721744 Volwassenen met erfelijk angio-oedeem
NL73598.000.20 BIIB105 Volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) en met polyQ-ALS
NL73989.000.20 RO7234292 Volwassenen met de ziekte van Huntington die voorgaande onderzoeken hebben voltooid
NL74636.000.20 Sepofarsen Kinderen 3-8 jaar met Amaurosis congenita van Leber

Interferentie-RNA

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL71235.000.20 Vutrisiran Volwassenen met ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie
NL72232.000.19 INT-1B3 Volwassenen met gevorderde solide tumoren
NL72368.000.20 AMG 890 Volwassenen met atherosclerotische hart- en vaatziekten met verhoogd Lp(a)
NL74573.000.20 SLN360 Volwassenen met verhoogd Lp(a)
NL74676.000.20 DCR-PHXC Kinderen, adolescenten en volwassenen met hyperoxalurie type 3
NL74780.000.20 PTC518 Gezonde volwassenen 18-65 jaar

Vaccin

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL71766.000.19 EO2401 + nivolumab Volwassenen met lokaal gevorderd of gemetastaseerd adrenocorticaal carcinoom of kwaadaardig feochromocytoom/paraganglioom
NL72440.000.20 BG505 SOSIP.GT1.1 gp140 antigeen en ASO1B adjuvans Gezonde volwassenen 18-50 jaar
NL72847.000.20 PF-06928316 RVS antigeen Gezonde vrouwen 18-49 jaar in week 27 tot week 36 van de zwangerschap, hun foetussen en hun pasgeborenen
NL73866.000.20 Alvast proefpersonen klaar hebben staan om deel te nemen aan SARS-CoV-2 vaccinonderzoek Gezonde volwassenen tot 65 jaar, 65 jaar of ouder alleen indien goede stabiele gezondheid
NL74093.000.20 ExPEC10V (VAC52416/JNJ-69068054) Volwassenen 60-85 jaar met een stabiele gezondheid
NL74250.000.20 DCP-001 Vrouwen met primair epitheel eierstokkanker die hun primaire behandeling hebben voltooid
NL74451.000.20 Ad26.COV2.S Gezonde adolescenten, gezonde volwassenen tot 55 jaar, volwassenen met een goede of stabiele gezondheid van 65 jaar en ouder
NL75450.000.20 CVnCoV Gezonde volwassenen vanaf 18 jaar

Minderjarige en/of wilsonbekwame proefpersonen

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL61627.000.18 Guanabenz Kinderen tot 8 jaar met genetisch bewezen vanishing white matter
NL72302.000.19 Continu versus intermitterend voeden Kritiek zieke neonaten, zuigelingen en kinderen ouder dan 1 jaar die naar verwachtig minimaal 2 dagen op de IC liggen
NL73527.000.20 Supplementen met plantenstanolen Kinderen en adolescenten met overgewicht en obesitas met verhoogde ALT-concentraties
NL73850.000.20 CoA-Z Kinderen en volwassenen met genetisch bevestigde PKAN ziekte
NL74110.000.20 20vPnC* Baby's geboren na 36 weken zwangerschap, van 2 maanden oud

* tevens vaccin

Embryowet

Dossiernummer Interventie Doelgroep
NL71199.000.19 Kweken van embryo's in 4 verschillende kweekmedia en onder 2 verschillende zuurstofconcentraties Gedoneerde embryo's van koppels die eerder een IVF-behandeling hebben ondergaan
NL72270.000.19 Kweken van embryo's in verschillende kweekmedia en onder verschillende pH-waarden Gedoneerde embryo's van koppels die eerder een IVF-behandeling hebben ondergaan