Geneesmiddelen voor somatische celtherapie en weefselmanipulatieproducten (ATMP’s)
Geneesmiddelen voor somatische celtherapie en weefselmanipulatieproducten zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal products, ATMP’s) . Het belangrijkste verschil tussen geneesmiddelen voor somatische celtherapie en weefselmanipulatieproducten is het doel waarvoor het product wordt ontwikkeld. Het doel is daarom onderdeel van de definitie die hieronder wordt weergegeven. Voor beide categorieën producten is de CCMO de aangewezen toetsingscommissie.
Geneesmiddelen voor somatische celtherapie
Geneesmiddelen voor somatische celtherapie bestaan uit cellen of weefsels die wezenlijk gemanipuleerd zijn, óf uit cellen of weefsels niet bestemd om de bij de ontvanger dezelfde essentiële functie te vervullen als bij de donor. Ze zijn bestemd om een ziekte te behandelen, te voorkomen of te diagnosticeren via een farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect.
De officiële definitie in de Europese richtlijnen is:
Onder 'geneesmiddelen voor somatische celtherapie' worden biologische geneesmiddelen met de volgende eigenschappen verstaan:
- het geneesmiddel bestaat geheel of gedeeltelijk uit cellen of weefsels die wezenlijk gemanipuleerd zijn, waarbij hun voor het beoogde klinische gebruik relevante biologische eigenschappen, fysiologische functies of structurele eigenschappen zijn gewijzigd, dan wel uit cellen of weefsels die niet bestemd zijn om bij de ontvanger voor dezelfde essentiële functie(s) te worden gebruikt als die waarvoor zij bij de donor dienden;
- het geneesmiddel wordt aangediend als hebbende eigenschappen om een ziekte te behandelen, te voorkomen of te diagnosticeren door het farmacologische, immunologische of metabolische effect van deze cellen of weefsels, of wordt daarvoor bij de mens gebruikt dan wel aan de mens toegediend.
Meer informatie vindt u in Richtlijn 2009/120/EG, deel IV van Richtlijn 2003/63/EG en bijlage 1 deel IV van Richtlijn 2001/83/EG.
Weefselmanipulatieproducten
Weefselmanipulatieproducten bestaan uit gemanipuleerde cellen of weefsel voor regeneratie, herstel of vervanging van menselijk weefsel.
De officiële definitie in de Europese richtlijn is:
Onder 'weefselmanipulatieproduct' wordt verstaan een product dat:
- geheel of gedeeltelijk uit gemanipuleerde cellen of weefsels bestaat
- cellen of weefsels worden beschouwd als zijnde „gemanipuleerd” wanneer zij aan ten minste een van de volgende voorwaarden voldoen:
- de cellen of weefsels zijn wezenlijk gemanipuleerd, waarbij hun voor de beoogde regeneratie, reparatie of vervanging relevante biologische eigenschappen, fysiologische functies of structurele eigenschappen zijn verwezenlijkt.
- de cellen of weefsels zijn niet bestemd om bij de ontvanger voor dezelfde essentiële functie(s) te worden gebruikt als die waarvoor zij bij de donor dienden.
én:
- wordt aangediend als hebbende eigenschappen om menselijk weefsel te regenereren, te herstellen of te vervangen of daarvoor bij de mens wordt gebruikt dan wel aan de mens wordt toegediend.
Meer informatie vindt u in artikel 2, lid 1, onder b van Verordening 1394/2007/EG.