Onderzoeksprotocollen door CCMO beoordeeld met positief besluit
Onderstaande tabellen bieden een overzicht van de onderzoeksprotocollen die in 2019 door de CCMO beoordeeld zijn met een positief besluit. De protocollen zijn onderverdeeld in categorieën, met per protocol een toelichting op de interventie en de doelgroep. Meer informatie over de studies is terug te vinden door in het CCMO-register te zoeken op het betreffende dossiernummer.
Celtherapie
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL65115.000.18 |
CBDC-vaccin* |
kinderen en adolescenten met acute myeoloïde leukemie |
| NL65403.000.18 |
stromale vasculaire fractie |
volwassen vrouwen met vulvaire lichen sclerosus |
| NL66319.000.18 |
n.v.t. |
volwassenen die eerder een behandeling met Holoclar hebben ondergaan |
| NL66760.000.18 |
UTA2-1 beladen dendritische cellen |
volwassenen die eerder een allogene stamceltransplantatie hebben ondergaan |
| NL67161.000.18 |
kraakbeentransplantatie (IMPACT) |
volwassenen met een kraakbeendefect in de knie |
| NL67592.000.19 |
multispecifieke T-cellen tegen CMV, EBV en AdV |
volwassenen met virale infecties ongevoelig voor chemotherapie die eerder een allogene stamceltranslplantatie hebben ondergaan |
| NL68332.000.18 |
dendritische cellen beladen met tumorlysaat en MUC1 en survivin PepTivators |
volwassen vrouwen met kanker van het baarmoederslijmvlies |
| NL68732.000.19 |
autologe myogene stamceltherapie |
volwassenen met >40% m.3243A>G mutatie in skeletspier |
| NL70640.000.19 |
autologe hematopoietische stamceltransplantatie versus alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab |
volwassenen met multiple sclerose |
* tevens vaccin
Gentherapie/GGO
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL62156.000.18 |
AVXS-101 |
kinderen < 6 maanden met spinale spieratrofie |
| NL64313.000.18 |
n.v.t. |
kinderen en volwassenen die eerder een behandeling met genetisch gemodificeerde T-cellen hebben ondergaan |
| NL65636.000.18 |
AVXS-101 |
zuigelingen met genetisch gediagnosticeerde en presymptomatische spinale spieratrofie |
| NL65765.000.18 |
JCAR017 |
volwassenen met hoog risico, gerecidiveerde of refractaire agressieve non-hodgkinlymfoom |
| NL65877.000.18 |
LYS-SAF302 |
kinderen met mucopolysacharidose type IIIA |
| NL66135.000.18 |
tisagenlecleucel |
volwassenen met folliculair lymfoom |
| NL66137.000.18 |
tisagenlecleucel |
kinderen en adolescenten met acute lymfatische leukemie |
| NL66352.000.18 |
HB-101* |
volwassenen die wachten op een niertransplantatie |
| NL66379.000.18 |
JCAR017 |
kinderen met gerecidiveerde of refractaire acute lymfatische leukemie en non-hodgkinlymfoom |
| NL66860.000.18 |
tisagenlecleucel |
kinderen en adolescenten met gerecidiveerd of refractair non-hodgkinlymfoom |
| NL66861.000.18 |
tisagenlecleucel |
volwassenen met gerecidiveerd of refractair non-hodgkinlymfoom |
| NL66959.000.19 |
BB2121 |
volwassenen met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom |
| NL68243.000.18 |
Lenti-D |
kinderen en adolescenten met met cerebrale adrenoleukodystrofie |
| NL69092.000.19 |
JNJ-68284528 |
volwassenen met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom |
| NL69911.000.19 |
MC2 TCR T-cellen |
volwassenen met melanoom of hoofd-halskanker |
* tevens vaccin
Antisense oligonucleotide
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL66674.000.18 |
WVE-210201 |
kinderen, adolescenten en volwassenen met Duchenne spierdystrofie |
| NL68007.000.19 |
RO7234292 |
volwassen met symptomen van de ziekte van Huntington |
| NL68298.000.18 |
QR-110 |
kinderen, adolescenten en volwassenen met Leber congenitale amaurosis |
| NL68965.000.19 |
RO7234292 |
volwassenen met de ziekte van Huntington |
| NL69083.000.19 |
BIIB078 |
volwassenen met aan C9ORF72 gelinkte amyotrofische laterale sclerose |
| NL69819.000.19 |
DYN101 |
volwassenen met centronucleaire myopathieën |
| NL70862.000.19 |
ISIS 721744 |
volwassenen met erfelijk angio-oedeem |
Interferentie-RNA
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL67601.000.18 |
lumasiran |
kinderen, adolescenten en volwassenen met primaire hyperoxularie |
| NL67887.000.19 |
ALN-TTRSC02 |
volwassenen met erfelijke transthyretineamyloïdose |
| NL68504.000.18 |
inclisiran |
volwassenen met een hoog cardiovasculair risico en een verhoogd LDL-C |
| NL68734.000.19 |
DCR-PHXC |
kinderen, adolescenten en volwassenen met primaire hyperoxalurie |
| NL68771.000.19 |
DCR-PHXC |
kinderen, adolescenten en volwassenen met primaire hyperoxalurie |
| NL69848.000.19 |
ARO-AAT |
volwassenen met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie |
| NL71029.000.19 |
lumasiran |
kinderen, adolescenten en volwassenen met primaire hyperoxalurie |
Vaccin
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL66535.000.18 |
ISA101b en cemiplimab |
volwassenen met HPV16-positieve orofaryngeale kanker |
| NL66966.000.18 |
maternale kinkhoestvaccinatie |
foetussen en gezonde volwassen zwangere vrouwen |
| NL67943.000.18 |
IDO-targeting vaccin gecombineerd met pembrolizumab, met of zonder chemotherapie |
volwassenen met gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom |
| NL69161.000.19 |
recombinant hiv-1 envelopeiwit ConM SOSIP.v7 gp140 vaccin, geadjuvanteerd met MPLA-liposomen |
gezonde volwassenen |
| NL69383.000.19 |
ACI-35 |
volwassenen met vroege ziekte van Alzheimer |
| NL69640.000.19 |
RVG119816 |
gezonde volwassenen van 60 jaar en ouder |
Minderjarige en/of wilsonbekwame proefpersonen
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL67122.000.19 |
nivolumab en entinostat |
kinderen en adolescenten met refractaire hoog-risico maligniteiten |
| NL68527.000.18 |
mobiliteitsparcours |
kinderen en volwassenen met Leber congenitale amaurosis |
| NL68615.091.19 |
n.v.t. |
gezonde kinderen en kinderen met een autisme spectrum stoornis |
Embryowet
| dossiernummer |
interventie |
doelgroep |
| NL65570.000.18 |
zuurstoftoediening |
gezonde volwassen zwangere vrouwen en foetussen |
| NL67087.000.19 |
ruconest |
volwassen zwangere vrouwen met pre-eclampsie en foetussen en pasgeborenen |
| NL67367.000.18 |
FcRn-inhibitor |
volwassen zwangere vrouwen met hoog risico op vroeg ontstane ernstige hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene en foetussen en pasgeborenen |
