Onderzoek naar gentherapie of een geneesmiddel met GGO

Geneesmiddel voor gentherapie

Onder geneesmiddel voor gentherapie wordt verstaan een geneesmiddel dat is verkregen door een reeks fabricageprocédés gericht op de in vivo of ex vivo overdracht van een profylactisch, diagnostisch of therapeutisch gen (een stukje nucleïnezuur) naar menselijke of dierlijke cellen en de erop volgende expressie in vivo. Bij de genoverdracht vindt de expressie plaats met behulp van een toedieningsysteem, een zogeheten ‘vector’, dat een virale of niet-virale oorsprong kan hebben.

Genetisch gemodificeerde organismen (GGO)

Onder genetisch gemodificeerde organismen (GGO) wordt verstaan ieder organisme waarvan de genetische samenstelling is veranderd op een wijze die van nature door voortplanting en/of natuurlijke recombinatie niet plaatsvindt. Een organisme is omschreven als iedere biologische eenheid die genetisch materiaal kan repliceren of overdragen.

Somatische gentherapie of kiembaangentherapie

Afhankelijk van de cellen waarin het erfelijke materiaal wordt veranderd, kan gentherapie worden ingedeeld in somatische gentherapie en kiembaangentherapie:

  • Bij somatische gentherapie wordt het erfelijke materiaal van lichaamscellen gewijzigd. Dergelijke veranderingen zijn niet overerfbaar.
  • Bij kiembaangentherapie wordt het erfelijk materiaal van geslachtscellen gewijzigd. Deze veranderingen worden wel aan het nageslacht doorgegeven en zijn dus overerfbaar. Deze vorm van gentherapie is in Nederland verboden.