Europese regelgeving: ATMP

De meeste cellulaire producten vallen onder de Europese classificatie van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal product; ATMP). Er zijn drie categorieën voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie:

  1. geneesmiddelen voor gentherapie (gene therapy medicinal products; GTMP's);
  2. geneesmiddelen voor somatische celtherapie (somatic cell therapy medicinal products; sCTMP's);
  3. weefselmanipulatieproducten (tissue engineered products; TEP's).

De definitie voor sCTMP's (somatic cell therapy medicinal products) is: geneesmiddelen voor somatische celtherapie: bestaan uit cellen of weefsels die wezenlijk gemanipuleerd zijn óf uit cellen of weefsels niet bestemd om de bij de ontvanger dezelfde essentiële functie te vervullen als bij de donor. De definitie voor TEP's (tissue engineered products) is: weefselmanipulatieproducten bestaan uit gemanipuleerde cellen of weefsel voor regeneratie, herstel of vervanging van menselijk weefsel. De officiële definities worden gegeven in Richtlijn 2009/120 (voor GTMP's en sCTMP's) en de Europese verordening 1394/2007.

Het regelgevend kader voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP) is vastgelegd in de Europese verordening 1394/2007. Een overzicht van de Europese wet- en regelgeving, wetenschappelijke richtlijnen en guidances over verschillende relevante onderwerpen met betrekking tot geavanceerde therapieën is te vinden op de EMA-themapagina Advanced therapy medicinal products.

Out of specification (OOS) ATMP

Soms voldoet een ATMP niet aan de kwaliteitseisen zoals vastgelegd in de specificaties van het Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD). In dat geval is sprake van een out of specification (OOS) ATMP. In uitzonderingsgevallen kan een OOS ATMP toch worden toegediend aan de proefpersoon. Onder sectie D7. Out of specification (OOS) ATMP van het standaardonderzoeksdossier vindt u meer informatie over waar u in zo’n situatie rekening mee moet houden.