Geneesmiddelenonderzoek en de WMO

De Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) geeft de volgende definitie van wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen:

‘wetenschappelijk onderzoek met geneesmiddelen dat bedoeld is om de klinische, farmacologische of andere farmacodynamische effecten van een of meer geneesmiddelen voor onderzoek vast te stellen of te bevestigen of eventuele bijwerkingen van een of meer geneesmiddelen voor onderzoek te signaleren of de resorptie, de distributie, het metabolisme en de uitscheiding van een of meer geneesmiddelen voor onderzoek te bestuderen teneinde de veiligheid of werkzaamheid van deze geneesmiddelen vast te stellen’ (art 1 WMO)

Kortom: als uw onderzoek tot doel heeft het werkingsmechanisme, de veiligheid of de werkzaamheid van een geneesmiddel te onderzoeken, dan is er zeker sprake van geneesmiddelonderzoek. Uw onderzoek moet dan de extra, marginale toets door de bevoegde instantie ondergaan.

Een scherpe afbakening van het begrip geneesmiddelenonderzoek is niet in alle gevallen eenvoudig te maken. Hierover wordt nog discussie gevoerd. Een handig hulpmiddel is het algoritme op de laatste pagina’s van het Q&A-formulier behorende bij CT Directive 2001/20/EC.

Fase I, II, III en IV

De WMO geldt voor al het medisch-wetenschappelijk onderzoek waarbij personen aan handelingen worden onderworpen of hen gedragsregels worden opgelegd. Het maakt daarbij niet uit of het om fase-I-, -II-, -III- of fase-IV-onderzoek gaat, of dat het met een wel of niet-geregistreerd middel wordt uitgevoerd.

Bij onderzoek zoals een fase-IV-onderzoek met een geregistreerd geneesmiddel hangt het er vanaf of het moet worden getoetst. Maakt u voor een fase-IV-onderzoek alleen gebruik van bestaande patiëntgegevens, dan valt de studie niet onder de WMO (zie dossieronderzoek). De patiënt mag dan niet, in het kader van het onderzoek, een ander middel krijgen voorgeschreven.

Geneesmiddelenonderzoek wordt ingedeeld naar de volgende fasen:

  • Fase I: Humaan farmacologisch: eerste toediening bij mensen, meestal bij een klein aantal gezonde vrijwilligers. Er wordt gekeken naar tolerantie en veiligheid, meestal door middel van oplopende doseringen. Tevens betreft het vaak een evaluatie van farmacodynamiek en -kinetiek.
  • Fase II: Exploratief therapeutisch: onderzoek van de werkzaamheid bij (een klein aantal) patiënten met de betreffende aandoening. Ook verificatie van het werkingsmechanisme bij patiënten of gezonde vrijwilligers en van de veiligheid bij kortdurend gebruik.
  • Fase III: Bevestigend therapeutisch: testen in de medische praktijk van de uiteindelijke dosering op bruikbaarheid en effectiviteit bij grotere aantallen patiënten. Vergelijking met een bestaand middel of placebo. Ook wordt gekeken naar de veiligheid op korte en langere termijn.
  • Fase IV: Onderzoek na registratie en gerelateerd aan het indicatiegebied waarvoor het middel is geregistreerd. Deze onderzoeken zijn niet nodig voor registratiedoeleinden, maar wel belangrijk voor het optimaliseren van het gebruik van het geneesmiddel.

Geneesmiddelenonderzoek: extra toets bevoegde instantie

Geneesmiddelenonderzoek moet, naast de medisch-ethische toets, een extra toets ondergaan. Deze toets wordt uitgevoerd door de bevoegde instantie. Zie ook  Geneesmiddelenonderzoek & extra toets bevoegde instantie voor praktische informatie over de marginale toets.

Bij de toetsende commissie en de bevoegde instantie dient u dezelfde set documenten (het dossier) in te dienen. Zie hiervoor het standaardonderzoeksdossier. Hierin vindt u ook informatie specifiek voor geneesmiddelenonderzoek, bijvoorbeeld over het IB, het IMPD, etikettering en vergunningen.. Deze informatie herkent u aan dit symbool:

Twijfelt u wie in uw geval de bevoegde instantie is? Ga dan naar Help-mij-op-weg!.

Registratie

Op de website van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen vindt u onder andere informatie over de registratie van geneesmiddelen.

Onderzoek met medische hulpmiddelen die ook een geneesmiddel bevatten

De vraag of onderzoek met een medisch hulpmiddel, dan wel een actief implantaat, onder de reikwijdte van geneesmiddelenonderzoek in de WMO valt, is van belang als het medisch hulpmiddel (dan wel een actief implantaat) ook een geneesmiddel bevat. Bij onderzoek met medische hulpmiddelen vindt u meer informatie over medische hulpmiddelen en geneesmiddelenonderzoek.